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Beschleunigte Wirkstoffentwicklung mit KI für Therapien bei seltenen Erkrankungen

Aktuell sind über 6.000 seltene Krankheiten bekannt, also Krankheiten, an der höchstens eine von 2.000 Personen leidet. So die – zumindest zahlenmäßige – Grunddefinition in der EU. Es kann aber auch eine Person unter 1.000.000 sein. Was die Suche nach Therapien zusätzlich erschwert.

we. fight. missfolding. – so lautet der Slogan von iniuva — Das iniuva-Team will neue Wirkstoffe durch KI-gestützte Verfahren schneller in die klinische Entwicklung bringen. (Grafik: © iniuva)

Gleichzeitig sorgt die Vielzahl der unterschiedlichen seltenen Erkrankungen für eine hohe Zahl der Betroffenen. So leben Schätzungen zufolge allein in Deutschland rund vier Millionen Menschen mit einer seltenen Erkrankung, in der gesamten EU geht man von bis zu 30 Millionen Betroffenen aus.

Komplexe Krankheitsbilder, selten heilbar – bis jetzt?

Seltene Erkrankungen zeigen in der Regel komplexe Krankheitsbilder, verlaufen zumeist chronisch und führen oft bereits im frühen Kindesalter zu Symptomen. Nahezu 80 Prozent dieser Erkrankungen sind genetisch bedingt, selten sind sie behandelbar – bis jetzt, wenn es nach dem Hamburger Start-up iniuva geht, dass den Hebel für die Therapie bei den strukturell veränderten Zielproteinen, also direkt bei dem für die Krankheiten verantwortlichen Mechanismus ansetzt.

Die iniuva GmbH wurde 2022 von Prof. Dr. med. Søren Gersting und Prof. Dr. med. Ania Muntau gegründet, die sich am Kinder-UKE der Erforschung und Behandlung von seltenen genetischen Erkrankungen verschrieben haben. Mit ihrem konzernunabhängigen Unternehmen möchten sie neue Wirkstoffe durch KI-gestützte Verfahren schneller in die klinische Entwicklung bringen. „Wir bei iniuva entwickeln Therapien für Erkrankungen, bei denen genetische Variationen zu einer fehlerhaften Raumstruktur der betroffenen Proteine führen. Dieser Krankheitsmechanismus tritt bei einer Vielzahl von genetischen Erkrankungen auf und der Defekt kann durch eine gezielte Bindung kleiner Moleküle, den sogenannten Pharmakologischen Chaperonen, an die fehlgefalteten Proteine korrigiert werden“, erläutert Prof. Gersting.

Mit KI den Zugang zu wirksamen Arzneimitteln öffnen

Die KI-Plattform iniuvaVIU soll Zielstrukturen in den Proteinen identifizieren und die Bindung effektiver Wirkstoffe vorhersagen, so können in kürzerer Zeit und zu geringeren Kosten neue Therapien entwickelt werden. iniuva deckt die gesamte Wertschöpfungskette von der technischen Entwicklung bis zur klinischen Zulassungsstudie ab. Mit seinen Pharmakologischen Chaperonen leistet iniuva einen bedeutenden Beitrag, um möglichst vielen Kindern den Zugang zu wirksamen Arzneimitteln zu ermöglichen. „Derzeit haben wir Kandidatensubstanzen für drei Erkrankungen in der Entwicklung, ein Wirkstoffkandidat befindet sich in der klinischen Prüfung“, gibt Prof. Gersting einen Ausblick.

Mehr über angeborene Stoffwechselkrankheiten und die Gründung von iniuva im SPRIND-Podcast

Hörempfehlung: iniuva-Mitgründerin Prof. Muntau war zu Gast im Podcast der Bundesagentur für Sprunginnovationen SPRIND. Im Dialog mit Podcast-Host Thomas Ramge spricht sie darüber, was bei angeborenen Stoffwechselerkrankungen in den Zellen schiefläuft, wie sich Wirkstoffe gegen diese zumeist seltenen Erkrankungen entwickeln lassen und darüber, wie die Zusammenarbeit zwischen Big Pharma und Biomedizin-Start-ups optimiert werden kann. Klicken Sie sich hier direkt zum Podcast.

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